روش جدید ژن‌درمانی برای درمان یک بیماری چشمی

به گزارش قائم آنلاین، به نقل از تک‌اکسپلوریست، دانشمندان “کالج ترینیتی دوبلین” (Trinity College Dublin)، یک روش جدید ژن‌درمانی ابداع کرده‌اند که می‌تواند برای درمان بیماری‌های چشمی امیدوارکننده باشد و بر زندگی هزاران انسان در سرتاسر جهان اثر بگذارد. همچنین این پژوهش می‌تواند پیامدهای خوبی برای اختلالات عصبی مرتبط با افزایش سن به همراه داشته باشد.
بیماری موسوم به “DOA” که معمولا عصب‌های نوری را از بین می‌برد، معمولا نشانه‌هایی را در بیمارانی پدید می‌آورد که در سال‌های نخست بزرگسالی هستند. این مشکل می‌تواند به بروز نقص در بینایی و برخی نقایص در دیدن رنگ‌ها منجر شود اما شدت آن متفاوت است، نشانه‌های آن به مرور زمان بدتر می‌شوند و ممکن است برخی افراد، بینایی خود را از دست بدهند. در حال حاضر، هیچ روشی برای پیشگیری یا درمان این مشکل وجود ندارد.
ژن موسوم به “OPA1” به ساخت پروتئینی منجر می‌شود که در سلول‌ها و بافت‌های سرتاسر بدن وجود دارند و برای حفظ عملکرد کامل میتوکندری که تولیدکننده انرژی در سلول‌ها به شمار می‌روند، مهم هستند.
بدون پروتئینی که توسط OPA1 ساخته می‌شود، عملکرد میتوکندری و شبکه‌ای که در آن، سلول‌های سالم به هم متصل هستند، مختل می‌شود.
جهش OPA1 و عملکرد ناقص میتوکندری در افرادی که به بیماری DOA مبتلا هستند، می‌تواند به پیشرفت بیماری منجر شود.

این گروه پژوهشی به سرپرستی دکتر “دنیل مانولی” (Daniel Maloney) و پروفسور “جین فارار” (Jane Farrar)، یک روش جدید ژن‌درمانی ابداع کرده‌اند که در آزمایش‌ها توانست از عملکرد بینایی موش‌ها محافظت کند. این موش‌ها با یک ترکیب شیمیایی تحت درمان قرار گرفتند که میتوکندری را هدف قرار می‌دهد.
دانشمندان دریافتند که روش ژن‌درمانی آنها می‌تواند به بهبود عملکرد میتوکندری در سلول‌های انسانی که به جهش در ژن OPA1 دچار شده‌اند، کمک کند و برای کمک به بیماران موثر باشد.
این پژوهش، در مجله “Frontiers in Neuroscience” به چاپ رسید.